園區(qū)企業(yè)|國內(nèi)首個！園區(qū)藥企創(chuàng)新抗癌藥獲批臨床試驗，有望兩年內(nèi)上市

最近120萬元一針的抗癌藥引發(fā)關(guān)注。細胞免疫療法在血液腫瘤領(lǐng)域是國際前沿的治療方法，其創(chuàng)新藥的研發(fā)競爭激烈。園區(qū)藥企在其中一個賽道上，拿到唯一的國家臨床試驗批件，新藥有望明年底或后年上市。

園區(qū)藥企拿到臨床試驗批件

新藥有望明后年上市

價格高昂，賽道擁擠，是現(xiàn)在CAR-T相關(guān)創(chuàng)新藥的現(xiàn)狀。

武漢波睿達生物科技有限公司（簡稱“波睿達”）位于光谷生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園加速器三期，收到的國家藥品監(jiān)管局下發(fā)臨床試驗通知書批準其對18歲—70歲、CD30這個靶點上復發(fā)及難治性血液腫瘤患者開展臨床試驗。?

武漢波睿達生物科技有限公司，技術(shù)人員正在查看液氮罐內(nèi)保存的細胞

據(jù)公開數(shù)據(jù)，中國目前有475項關(guān)于CAR-T的研究，超過美國的279項。截至目前，中國已有358個正在進行的CAR-T臨床試驗。查詢“藥物臨床試驗登記與信息公示平臺”發(fā)現(xiàn)，CD30這個靶點上CAR-T臨床試驗僅波睿達一家。

“我們正開始臨床試驗。”波睿達負責人、武漢科技大學生命科學與健康學院院長張同存介紹，順利的話，明年底到后年，新藥就有望上市。

通常臨床試驗要進行3期，新藥才能上市，對于抗腫瘤創(chuàng)新藥，國家藥監(jiān)局審批給予綠色通道，完成2期臨床就可批準有條件上市。美國此類創(chuàng)新藥也是這一模式上市。

企業(yè)采取了差異化申報，從源頭上創(chuàng)新，選擇更新穎的CD30靶點申報。除了CD30，CD99也被認為是有希望的治療靶點，波睿達已經(jīng)獲得該靶點國內(nèi)專利，目前正在申請國際專利。

為什么這個“藥”這么貴？張同存介紹，前期研發(fā)成本，治療中檢測費用，個性化的定制，高價值專利保護費用等，都會推高藥價。

以波睿達為例，從2014年開始，企業(yè)經(jīng)歷了7年的CAR-T探索之路，前期投入已經(jīng)過億，還沒有一種關(guān)于CAR-T的產(chǎn)品真正上市。但張同存充滿信心，“藥品研發(fā)是公認的高風險高投入行業(yè)，這也是中國創(chuàng)新藥必經(jīng)的過程。”

國外此類藥價格更高，如諾華研發(fā)的治療白血病CAR-T產(chǎn)品定價為47.5萬美元，折合人民幣約306萬元。

波睿達目前已發(fā)展成光谷的小巨人企業(yè)，也是武漢上市銀種子企業(yè)，正在進行B輪融資。

創(chuàng)新藥持續(xù)國產(chǎn)化

帶來降價空間

創(chuàng)新藥國產(chǎn)化，相應成本也會大為降低。比如對T淋巴細胞進行基因改造，要用到慢病毒，這種慢病毒從英國進口需要2.2萬美元，企業(yè)自己生產(chǎn)，只需要300多元人民幣。

據(jù)悉，國內(nèi)目前至少有7個關(guān)于CAR-T的技術(shù)產(chǎn)品正在進行2期臨床試驗。

張同存估計，明年下半年到后年，會有一批CAR-T國產(chǎn)創(chuàng)新藥上市。隨著國產(chǎn)藥進步，再加上醫(yī)保或商業(yè)保險的參與，像這樣120萬元一針的抗癌藥后續(xù)會有較大的降價空間。

藥明巨諾生物科技有限公司在招股說明書中披露，未來中國的CAR-T療法市場規(guī)模將持續(xù)擴張，預計2024年中國CAR-T療法市場規(guī)模將達到54億元，2030年將達243億元。

武漢對張同存而言，是半個家鄉(xiāng)。他是山東人，大學時光在武漢度過，妻子也是湖北人。

這些年，從在光谷創(chuàng)辦企業(yè)，到企業(yè)成長為小巨人，籌備上市，每一步，武漢都讓他感覺到溫暖與支持。

“創(chuàng)新藥會付出很高的成本，但最終是為了讓患者得到有效可及的治療。”張同存表示。

武漢波睿達生物科技有限公司成立于2014年9月，注冊資本為4007.7047萬元。波睿達生物致力于嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）技術(shù)的開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，目前擁有CD19、CD20、CD22、CD30、CD33、BCMA、HIV等多項自主研發(fā)的CAR-T免疫細胞治療技術(shù)，其中CAR-HIV治療感染性HIV技術(shù)已獲國家專利授權(quán)，在CAR質(zhì)粒制品的制備、慢病毒制品的制備、CAR-T細胞制品的制備、臨床應用等方面擁有符合藥品生產(chǎn)的標準化操作工藝流程，并已在華中科技大學附屬同濟醫(yī)院、徐州醫(yī)科大學附屬醫(yī)院、廣西醫(yī)科大學附屬腫瘤醫(yī)院、武漢疾病救治中心等醫(yī)院開展了針對惡性血液腫瘤、感染性HIV的臨床試驗研究370余例。

波睿達生物目前在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園加速器三期擁有6000多平米的科研基地和中試車間，通過引進高新技術(shù)設備，配備了高標準GMP質(zhì)粒生產(chǎn)車間、病毒生產(chǎn)車間、細胞生產(chǎn)車間、理化實驗室等，建立了符合藥品生產(chǎn)的標準化操作流程和質(zhì)量體系。